The last 60 years have been characterised by an increase in life expectancy and an improvement in the quality of patients' lives. Such advances, to a significant extent, can be attributed - up to 40% of the total - to the results of pharmaceutical research. However, many treatment needs remain unsatisfied: tumoral pathologies, AIDS, neurodegenerative diseases, psychiatric pathologies and rare diseases are only a few of the challenges facing research in its attempt to make new and effective therapies available. The knowledge necessary before a new medicinal product can be made available is becoming increasingly complex, in line with the rising costs of clinical development. In such a scenario success is the result of the commitment made by large groups, aided by the innovative capacity of the SMEs and the active role played by public centres of excellence. A fundamental passage represented by this new model is the part played by clinical studies, which while maintaining the highest standards of efficacy and safety are in a position to identify genetic characteristics and processes before initiating large-scale patient trials. In any case, therapeutic progress is closely dependent upon the choices made to fund research and, therefore, raises the twin question of rationalising expenditure and the sustainability of the NHS. In this framework, where any kind of wasteful spending harms the right to health, every health management inefficiency is intolerable and administrative optimisation undeferrable.
Gli ultimi 60 anni sono stati caratterizzati dall'aumento dell'aspettativa di vita e dal miglioramento della qualità della vita dei pazienti, attribuibile in maniera significativa - fino al 40% del totale - ai frutti della ricerca farmaceutica. Tuttavia, sono molti i bisogni di cura non ancora soddisfatti: patologie tumorali, AIDS, malattie neurodegenerative, patologie psichiatriche e malattie rare rappresentano solo alcune delle sfide che la ricerca sta affrontando per rendere disponibili terapie nuove ed efficaci. Le conoscenze richieste per rendere disponibile un nuovo farmaco sono diventate sempre più complesse, così come elevati i costi delle fasi di sviluppo clinico. Uno scenario nel quale il successo è il risultato dell'impegno dei grandi gruppi, affiancato dalla capacità innovativa delle PMI e dal ruolo attivo dei centri pubblici di eccellenza. Snodo fondamentale di questo nuovo modello è costituito dagli studi clinici che, sempre mantenendo elevati standard di efficacia e sicurezza siano in grado di identificare caratteristiche e processi genetici prima di avviare trials su un numero molto ampio di pazienti. Il progresso delle terapie è, comunque, strettamente vincolato alle scelte per reperire le risorse necessarie, e, quindi, al tema della razionalizzazione della spesa e della sostenibilità del SSN. In questo contesto, ogni spreco lede il diritto alla salute rendendo insopportabile qualsiasi inefficienza nella gestione e non più rinviabile la sua ottimizzazione.