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au:Pinho-Vaz, Carlos
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Outcomes of allogeneic stem cell transplantation among patients with acute myeloid leukemia presenting active disease: Experience of a single European Comprehensive Cancer Center
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De-Mello, Ramon Andrade Bezerra
; Pinho-Vaz, Carlos
; Branca, Rosa
; Campilho, Fernando
; Rosales, Maria
; Roncon, Susana
; Campos-Júnior, António
.
Resumo Introdução: o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH-alo) representa uma abordagem potencialmente curativa para pacientes com leucemia mieloide aguda (LMA) recorrente ou refratária. Nosso trabalho apresenta o resultado de pacientes com recaída ou doença refratária tratados com TCTH-alo. Método: coorte retrospectiva incluindo 61 pacientes de 1994 a 2013 com diagnóstico de recidiva/LMA refratária. Os desfechos de interesse foram mortalidade relacionada ao transplante (MRT), incidência da doença aguda e crônica do enxerto contra hospedeiro (DECH), incidência de recaídas, sobrevida livre de progressão (PFS - progression-free survival) e sobrevida global (SG). A significância estatística foi considerada para p<0,05. Resultados: a média de idade foi de 61 anos (variação de 1 a 65). A incidência cumulativa de 90 dias, 1 ano e 3 anos de MRT foram de 60%, 26,7% e 13,3%, respectivamente (p<0,001). A incidência de recaída foi de 21,7% em 1 ano, 13% em 3 anos e 8,7% em 5 anos. A SG mediana foi estimada em 8 meses (IC 95% 3,266-12,734) e a mediana de PFS, em 3 meses (IC 95% 1,835-4,165). Conclusão: em nossa coorte, MRT no primeiro ano após o transplante permanece considerável, mas TCTH-alo nesse cenário parece ser uma boa opção para pacientes com LMA ativa. No entanto, novas abordagens são necessárias para reduzir MRT e recaída nesse conjunto de pacientes.
Summary Introduction: Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (ASCT) representes a potentially curative approach for patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML). We report the outcome of relapsed/refractory AML patients treated with ASCT. Method: A retrospective cohort from 1994 to 2013 that included 61 patients with diagnosis of relapsed/refractory AML. Outcomes of interest were transplant-related mortality (TRM), incidence of acute and chronic graft-versus-host disease (GVHD), relapse incidence, progression-free survival (PFS) and overall survival (OS). Statistical significance was set at p<0.05. Results: The median age was 61 years (range 1 to 65). The cumulative incidence of 90 days, 1 year, and 3 years TRM were 60%, 26.7%, and 13.3%, respectively (p<0.001). The incidence of relapse was 21.7% at 1 year, 13% at 3 years, and 8.7% at 5 years. Median OS was estimated to be 8 months (95CI 3.266-12.734) and median PFS, 3 months (95CI 1.835-4.165). Conclusion: In our cohort, TRM in first years after ASCT remains considerable, but ASCT in this setting seems to be a good choice for AML patients with active disease. However, novel approaches are needed to reduce TRM and relapse in this set of patients.
https://doi.org/10.1590/1806-9282.62.07.641
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2.
Effective perinatal intensive care in europe (epice): Descrição do Projeto e primeiros resultados em Portugal
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Barros, Henrique
; Rodrigues, Carina
; Costa, Raquel
; Baía, Inês
; Rodrigues, Teresa
; Machado, Maria do Céu
; Graça, Luís
; Carrapato, Rui
; Couto, Adelina Sá
; Lopes, Aldina
; Almeida, Alexandra
; Portela, Alexandrina
; Vilas Boas, Alice
; Pereira, Almerinda
; Aroso, Ana
; Berdeja, Ana
; Bettencourt, Ana
; Campos, Ana
; Santos, Ana Castilho
; Machado, Ana Isabel
; Andrade, Ana Maria
; Bento, Ana Melo
; Neto, Ana
; Pita, Ana
; Ferreira, Ana Rute
; Tavares, Angelina
; Costa, Anselmo
; Nazaré, Antónia
; Braga, António
; Fonseca, António
; Lanhoso, António
; Vilarinho, António
; Gomes, Ariana
; Sousa, Beatriz
; Marinho, Carla
; Sá, Carla
; Moniz, Carlos
; Carvalho, Cármen
; Dâmaso, Catarina
; Araújo, Célia
; Dias, Clara Paz
; Araújo, Cláudia
; Casanova, Conceição
; Cunha, Conceição
; Murinello, Conceição Faria
; Telhado, Conceição
; Didelet, Cristina
; Leite, Cristina
; Martins, Cristina
; Trindade, Cristina
; Almeida, Daniela
; Pena, Domingos Jardim da
; Oliveira, Dulce
; Reis, Eduarda
; Fernandes, Eduardo
; Casal, Ester
; Gaspar, Eurico
; Fonseca, Fátima
; Romão, Fátima
; Matos, Fernanda
; Cirurgião, Fernando
; Nunes, Filomena
; Pereira, Gabriela
; Carvalhosa, Glória
; Henriques, Graça
; Rodrigues, Gustavo
; Almeida, Helena
; Oliveira, Helena
; Sousa, Helena
; Guimarães, Hercília
; Quelhas, Ilídio
; Canelas, Isabel
; Silva, Isabel Carolino
; Knoch, Isabel
; Martins, Isabel
; Torres, Jacinto
; Saldanha, Joana
; Sampaio, Joana
; Mendes, João
; Marinho, Joaquim
; Baltazar, Joaquina
; Ribeiro, Jorge
; Silva, Jorge
; Amorim, José
; Furtado, José
; Guimarães, José
; Fonseca, José Luís
; Nogueira, José Miguel
; Oliveira, José
; Pombeiro, José
; Teixeira, José
; Calviño, Juan
; Marques, Judite
; Araújo, Lucília
; Caturra, Luís
; Serra, Mª do Carmo
; Arteaga, Mª Paula
; Cabral, Margarida
; Pontes, Margarida
; Seabra, Margarida
; Pinho, Maria Lurdes
; Carneiro, Mª José
; Furtado, Mário
; Paiva, Mário
; Cabanas, Marisa
; Aguiar, Marta
; Barbosa, Marta
; Serelha, Micaela
; Montenegro, Nuno
; Carmo, Olímpia do
; Vaz, Óscar
; Soares, Osvaldo
; Costa, Paula
; Pinheiro, Paula
; Soares, Paula
; Enes, Pedro
; Rocha, Pedro
; Silva, Pedro
; Tiago, Pedro
; Maciel, Raquel
; Mira, Ricardo
; Rodrigues, Rosa
; Barroso, Rosalina
; Rodrigues, Rosalinda
; Mendonça, Rubina
; Costa, Rui
; Pinto, Rui
; Prado, Sara Noéme
; Sousa, Susana Gama de
; Oliveira, Teresa
; Teles, Teresa
; Tomé, Teresa
; Ventura, Teresa
; Martins, Valdemar
; Neves, Vítor
; Nunes, Zélia
; Zeitlin, Jennifer
.
A melhoria da qualidade dos cuidados pré-natais e dos cuidados intensivos neonatais resultaram, nas últimas décadas, numa continuada diminuição da morbilidade e da mortalidade perinatais e infantis, particularmente de recém-nascidos muito pré-termo. No entanto, há uma grande variabilidade entre unidades de saúde na decisão sobre procedimentos e intervenções, quer a nível nacional quer internacional, que se pode refletir em desigualdades nos resultados em saúde e que importa identificar e compreender. Este artigo tem como objetivos descrever: (1) o projeto europeu “Effective Perinatal Intensive Care in Europe” (EPICE); (2) o estudo piloto desenvolvido na Região Norte de Portugal para testar o protocolo e o instrumento de recolha de dados do estudo de coorte; (3) o recrutamento e amostra final da coorte EPICE-Portugal. O projeto EPICE desenvolve-se em 19 regiões de 11 Estados Membros da União Europeia e tem como objetivo investigar como o conhecimento científico é efetivamente aplicado no acompanhamento de recém-nascidos muito pré-termo, usando metodologias quantitativas e qualitativas. Em Portugal, o estudo integra todas as unidades públicas de obstetrícia e neonatologia da região Norte e de Lisboa e Vale do Tejo (LVT), bem como três unidades privadas de LVT. Os procedimentos do estudo (recrutamento e questionários) foram testados em quatro unidades hospitalares da região Norte de Portugal, através da recolha de informação do processo clínico de 21 nados-vivos, entre maio e dezembro de 2010, sobre a gravidez e os cuidados pré-natais, o parto, os cuidados neonatais e a alta hospitalar, usando um formulário estruturado. O estudo piloto permitiu testar o instrumento de recolha de dados e verificar que, em geral, a informação registada nos processos era suficiente para assegurar a implementação do projeto EPICE em Portugal. O recrutamento da coorte EPICE-Portugal decorreu entre 1 de junho de 2011 e 31 de maio de 2012, tendo sido identificados 724 nados-vivos muito pré-termo, bem como 95 interrupções médicas da gravidez e 155 mortes fetais com idade gestacional entre as 22+0 e as 31+6 semanas de gestação. Dos 724 nados-vivos, 607 tiveram alta hospitalar, tendo sido obtidos 544 (89,6%) consentimentos para as avaliações de seguimento.
In the last decades, the improvement of antenatal and neonatal care led to a continued decrease in perinatal and infant morbidity and mortality, particularly for very preterm infants. However, there is a great variability in medical procedures and interventions across health units, both at national and international levels, which can result in avoidable inequalities in health outcomes. This study intends to describe (1) the European project “Effective Perinatal Intensive Care in Europe” (EPICE), designed to identify and understand such variation; (2) the pilot study conducted in the Northern Region of Portugal to test the protocol and the questionnaire for data collection and (3) the recruitment and final sample of the EPICE-Portugal cohort. The EPICE project includes 19 regions from 11 EU Member states and aims to explore how scientific knowledge is effectively applied to monitor very preterm infants, using both quantitative and qualitative methodologies. In Portugal, this study involves all the public maternity and neonatal intensive care units from Northern and Lisbon and Tagus Valley (LVT) regions, along with 3 private units from LVT. The study procedures (recruitment and questionnaires) were tested in 4 hospitals in the Northern region of Portugal, by collecting information from the clinical records of 21 live births, born between May and December 2010. Data on pregnancy and prenatal care, childbirth, neonatal care and discharge was collected using a structured questionnaire. The pilot study tested data collection instruments and showed that, in general, the information documented in clinical records was enough to answer the questionnaire items, guaranteeing the feasibility of the EPICE project in Portugal. The EPICE-Portugal recruitment occurred between 1st june 2011 and 31st May 2012, identifying 724 very preterm live-births, as well as 95 terminations of pregnancy and 155 fetal deaths, from 22+0 to 31+6 weeks of gestation. The 724 live births resulted in 607 babies discharge alive, and written informed consent for the follow-up evaluations was obtained for 544 (89.6%) infants.
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3.
Colheita de células progenitoras hematopoiéticas periféricas em doentes pediátricos
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Bini-Antunes, Marika
; Roncon, Susana
; Campilho, Fernando
; Barbosa, Isabel
; Leal, Helena
; Ávila, Alcina
; Ferreira, Sara
; Campos, António
; Vaz, Carlos Pinho
; Ferreira, Rosa Branca
; Pimentel, Pedro
; Norton, Lucília
; Carvalhais, Alzira
.
A evolução das técnicas de aférese tem permitido a colheita de células progenitoras hematopoiéticas periféricas (CPHP) em crianças candidatas a autotransplante. Neste trabalho analisamos retrospectivamente 71 crianças (37 de sexo masculino e 34 de sexo feminino) propostas para autotransplante no IPO-Porto entre Dezembro 1995 e Setembro 2005. Os doentes tinham uma mediana de 10 anos de idade e um peso mediano de 29 kg. Apresentavam os seguintes diagnósticos: neuroblastoma 20, doença de Hodgkin 13, leucemia mielóide aguda 9, leucemia linfoblastica aguda 8, linfoma não Hodgkin 6, sarcoma de Ewing 5, outros diagnósticos 10. Todos os doentes foram tratados com quimioterapia antes da primeira mobilização (mediana de 2 protocolos) e em 9 deles também foi efectuada radioterapia. As crianças foram mobilizadas com G-CSF com uma dose diária mediana de 11,1 µg/kg (mínimo 5-máximo 20) na primeira mobilização e 18.1 µg/kg (mínimo 6, máximo 25-21) na segunda mobilização. Iniciamos as colheitas ao 5º dia de mobilização e uma hora após a injecção de G-CSF. Foram realizadas, no máximo, três aféreses por mobilização. Em 22 crianças (28,2%) foi necessária uma segunda mobilização e em 4 (5,6%) uma terceira para atingir uma dose alvo de 2x10(6)/kg células CD34+. Foi efectuado priming com eritrócitos em 32 doentes (45%). Em cada aférese foram processadas uma mediana de 4 volemias, sendo o tempo mediano de duração de cada procedimento de 141 minutos. A mediana do débito sanguíneo mantido foi de 59 ml/min. Uma mediana de 0,94x10(6)/kg e 0,80x10(6)/kg células CD34+ foi colhida por aférese, na primeira e na segunda mobilização, respectivamente. Encontramos uma correlação estatisticamente significativa entre o número de células CD34+ no sangue periférico pré aférese e na colheita (coeficiente de Pearson 0,834, p<0,01). Observamos uma correlação estatisticamente significativa entre a contagem plaquetária e de leucócitos pré-aférese e a percentagem de células CD34+ no enxerto (Kruskal Wallis, p<0,01). Não encontramos uma correlação significativa entre o número de protocolos de quimioterapia efectuados antes da 1ª mobilização e o número de células CD34+ colhidas. Da mesma forma, não houve nenhuma correlação entre a radioterapia antes da 1ª mobilização e o número de progenitores colhidos. Em conclusão a colheita de células progenitoras hematopoiéticas periféricas nos doentes pediátricos é um procedimento seguro e algumas determinações analíticad pré-aféres, nomeadamente a contagem de células CD34+, de plaquetas e leucócitos constituem bons indicadores da eficácia da colheita.
Advances in aphaeresis technology allowed the collection of peripheral blood progenitor cell (PBPC) in children candidates to autologous transplantation. We retrospectively analysed clinical and analytical data from 71 children (37 males; 34 females) proposed for autologous PBPC transplantation between 1995 and September 2005. Patients (median age 10 years, range 2-16; median weight 29 kg, range 10-72) presented the following malignancies: neuroblastoma 20, Hodgkin disease 13, acute myeloid leukaemia 9, acute lymphoid leukaemia 8, non-Hodgkin lymphoma 6, Ewing sarcoma 5, others 10. Prior to mobilization, all patients received chemotherapy (median number of 2 protocols, range 1-5) and 9 patients also received radiotherapy. All children were mobilized with G-CSF with a median daily dose of 11,1 µg/kg (range 5-20) in the first mobilization and 18.1 µg/kg (range 6,25-21) in the second mobilization. Collections started on day 5 and a maximum of three aphaeresis per mobilization was performed to obtain at least 2x10(6)/kg CD34+ cells. Twenty children (28,2%) needed a second mobilization and 4 children (5.6%) a third one to achieve the CD34+ cell target. For the aphaeresis collections, red blood cell priming was performed in 32 patients (45%). The median procedure time was 141 minutes and the rate of inlet flow 59 ml/min. We processed a median of 4 blood volumes (range 1.7-4.2) in a single session. A median number of 0,94x10(6)/kg and 0.80x106/kg CD34+ cells was collected per aphaeresis in the first and second mobilization, respectively. The highest CD34+ cell number was obtained in the first day of collection. By linear regression analysis, a significant correlation was observed between peripheral blood CD34+ cell count and CD34+ cells/kg patient body weight collected (Pearson coefficient 0.834, p<0,01). Additionally, a significant correlation between pre-aphaeresis platelet count and CD34+ cell yield and the pre-aphaeresis white blood cell count and CD34+ cell yield was found (Kruskal Wallis test, p<0,01). We didn’t find any correlation between prior radiotherapy and chemotherapy and the number of CD34+ cells collected. Side effects occurred in 46/186 procedures, mainly due to symptomatic hypocalcaemia (n=20) and transient (n=14) or persistent (n=9) catheter occlusion. In summary, PBPC collection in paediatric patients is a safe procedure, with no major complications. Platelet count, white blood cell count and CD34+ cell count pre-aphaeresis were good predictors of CD34+ cell yield.
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