This study aims to analyze the new drugs registered in Brazil from 2003 to 2013 from the perspective of childcare needs, drug safety and considering the disease burden of the country. This is a retrospective cohort study including new drugs registered in Brazil between 2003 and 2013. Drug indications were related to the Disability-Adjusted Life Year (DALY) of the 2015 Global Burden of Disease Study. Association between the number of new drugs and DALY was determined by Spearman’s coefficient. Post-marketing safety alerts specific to the pediatric population have been identified in the WHO Drug Information Bulletin and on websites of drug regulatory agencies. A total of 134 new drugs were included in the cohort and 46 (34.3%) had a pediatric indication. There was no evidence of an association between the disease burden in children in Brazil and the number of pediatric drugs. The safety alert data associated with the pediatric population published after registration of the new drugs were scarce. The number of new drugs launched in Brazil with a pediatric indication was small, reflecting the international challenges of developing effective and safe medicines for children. No association was found between the number of new drugs and the disease burden.

Resumo Para a saúde pública, a importância de um medicamento novo está no valor terapêutico e no benefício que produz para o paciente e para a sociedade. O objetivo do estudo foi analisar medicamentos novos registrados no Brasil de 2003 a 2013, sob a perspectiva da carga de doenças e da assistência farmacêutica no SUS. Estudo de coorte retrospectiva. Identificou-se os medicamentos novos registrados no Brasil por análise documental dos registros publicados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Os dados sobre carga de doença no Brasil foram obtidos do Global Burden of Disease Study, publicado em 2012 pela Organização Mundial de Saúde. O grau de inovação terapêutica foi determinado pelo Algoritmo de Motola. Identificou-se 159 medicamentos novos e somente 28 foram classificados como inovação terapêutica importante. Evidenciou-se uma relação desproporcional entre a porcentagem de medicamentos novos e a carga de doenças, com sub-representação de medicamentos para doenças respiratórias infecciosas, doenças cardíacas e doenças digestivas. Estratégias de incentivo à pesquisa e desenvolvimento de medicamentos devem ser priorizadas, para diminuir a desproporção em relação à carga de doença e contribuir para o desenvolvimento de medicamentos inovadores necessários ao quadro sanitário do país.

Abstract The most important aspect of a new drug in terms of public health is its therapeutic value and benefit it provides for the patient and for the society. The aim of this study was to analyze new drugs registered in Brazil between 2003 and 2013 with respect to Pharmaceutical Assistance programs within the Brazilian health system and to the disease burden in the country. In our retrospective cohort study, new drugs registered in Brazil were identified through document analysis of databases and publicly available documents from National Health Surveillance Agency. The data on disease burden in Brazil was obtained from the Global Burden of Disease Study 2012, published by the World Health Organization. The level of therapeutic innovation was determined using the Motola algorithm. Although a total of 159 new medicines were used in the cohort, only 28 (17.6%) were classified as important therapeutic innovations. There is a disproportionate relationship between the percentage of new drugs and the burden of disease, with an under-representation of drugs for infectious respiratory diseases, heart disease, and digestive diseases. Incentive strategies for research and development of medicines should be prioritized to reduce the disparity regarding the burden of disease and to help develop innovative medicines necessary to improve health throughout the country.

Resumo Para a saúde pública, a importância de um medicamento novo está no valor terapêutico e no benefício que produz para o paciente e para a sociedade. O objetivo do estudo foi analisar medicamentos novos registrados no Brasil de 2003 a 2013, sob a perspectiva da carga de doenças e da assistência farmacêutica no SUS. Estudo de coorte retrospectiva. Identificou-se os medicamentos novos registrados no Brasil por análise documental dos registros publicados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Os dados sobre carga de doença no Brasil foram obtidos do Global Burden of Disease Study, publicado em 2012 pela Organização Mundial de Saúde. O grau de inovação terapêutica foi determinado pelo Algoritmo de Motola. Identificou-se 159 medicamentos novos e somente 28 foram classificados como inovação terapêutica importante. Evidenciou-se uma relação desproporcional entre a porcentagem de medicamentos novos e a carga de doenças, com sub-representação de medicamentos para doenças respiratórias infecciosas, doenças cardíacas e doenças digestivas. Estratégias de incentivo à pesquisa e desenvolvimento de medicamentos devem ser priorizadas, para diminuir a desproporção em relação à carga de doença e contribuir para o desenvolvimento de medicamentos inovadores necessários ao quadro sanitário do país.

Abstract The most important aspect of a new drug in terms of public health is its therapeutic value and benefit it provides for the patient and for the society. The aim of this study was to analyze new drugs registered in Brazil between 2003 and 2013 with respect to Pharmaceutical Assistance programs within the Brazilian health system and to the disease burden in the country. In our retrospective cohort study, new drugs registered in Brazil were identified through document analysis of databases and publicly available documents from National Health Surveillance Agency. The data on disease burden in Brazil was obtained from the Global Burden of Disease Study 2012, published by the World Health Organization. The level of therapeutic innovation was determined using the Motola algorithm. Although a total of 159 new medicines were used in the cohort, only 28 (17.6%) were classified as important therapeutic innovations. There is a disproportionate relationship between the percentage of new drugs and the burden of disease, with an under-representation of drugs for infectious respiratory diseases, heart disease, and digestive diseases. Incentive strategies for research and development of medicines should be prioritized to reduce the disparity regarding the burden of disease and to help develop innovative medicines necessary to improve health throughout the country.

RESUMO Objetivo Analisar a adequação às faixas etárias pediátricas dos medicamentos novos registrados no Brasil no período de 2003 a 2013. Métodos Estudo descritivo dos medicamentos com indicação pediátrica incluídos em uma coorte retrospectiva de medicamentos novos registrados no Brasil. A avaliação da adequação do medicamento à faixa etária pediátrica foi realizada empregando os seguintes critérios: adequação da forma farmacêutica e capacidade de fornecer a dose recomendada. Os medicamentos foram considerados adequados às faixas etárias pediátricas quando preencheram os dois critérios. A análise estatística compreendeu cálculo de frequências e proporções. Resultados A adequação devido à capacidade do medicamento fornecer a dose recomendada foi superior a 80% em todas as faixas etárias. Em relação à adequação da forma farmacêutica, identificou-se que quanto maior a faixa etária, maior a proporção de adequação para uso pediátrico. Em relação aos medicamentos que se apresentavam em formas farmacêuticas sólidas, evidenciou-se que metade foi classificada como inadequada para uma ou mais faixas etárias pediátricas para as quais estavam indicados. A adequação dos medicamentos à faixa etária pediátrica foi 64,3% para pré-escolares, 66,7% para recém-nascidos a termo, 66,7% para recém-nascidos prematuros e superior a 70% para as demais faixas etárias. Conclusão Os medicamentos destinados às crianças menores de 6 anos apresentaram menor frequência de adequação, considerando a forma farmacêutica e a capacidade de fornecer a dose recomendada. A disponibilidade e a proporção de adequação dos medicamentos para uso pediátrico aumentam com a elevação da faixa etária para a qual o medicamento é registrado.

ABSTRACT Objective To analyze suitability of new drugs registered in Brazil from 2003 to 2013 for pediatric age groups. Methods A descriptive study of drugs with pediatric indication included in a retrospective cohort of new drugs registered in Brazil. The evaluation of drug suitability for the pediatric age group was performed using the following criteria: suitability of dosage form and capacity to deliver the recommended dose. The drugs were considered adequate for the pediatric age groups when they met both criteria. The statistical analysis included calculation of frequencies and proportions. Results Suitability due to the drug capacity to deliver the recommended dose was greater than 80% across all age groups. Regarding suitability of the dosage form, we identified that the older the age group, the greater suitability for pediatric use. Concerning the drugs presented in solid dosage form, we showed that half were classified as inadequate for one or more pediatric age groups to whom they were indicated. The adequacy of drugs to the pediatric age group was 64.3% for preschool children, 66.7% for full-term newborns, 66.7% for premature newborns, and over 70% for other age groups. Conclusion Drugs for children aged under 6 years were less often adequate, considering the dosage form and capacity to provide the recommended dose. The availability and proportional suitability of medicines for pediatric use are greater for older age groups, according to age groups the drug is registered for.

Resumo O plano de minimização de risco (PMR) é uma estratégia inovadora e importante de monitoramento de medicamentos. O estudo visou identificar os PMR de medicamentos registrados na Food and Drug Administration (FDA), e as ações instituídas no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e pelos fabricantes do setor. Estudo descritivo, de natureza quantitativa, que incluiu inquérito com indústrias farmacêuticas, e pesquisa em sites e bases de dados destas, da Anvisa e da FDA. Identificaram-se 40 medicamentos com PMR na FDA e cadastrados no site da Anvisa. Apenas quatro (10,0%) laboratórios informaram desenvolver PMR no Brasil. No site da Anvisa foram identificadas informações de segurança para 15 dos medicamentos (37,5%) com PMR no FDA. Em 91,4% das bulas brasileiras constavam informações de segurança equivalentes às ações de promoção do uso seguro descritas nos PMR disponíveis no site da FDA. As ações de comunicação sobre segurança e risco sanitário de medicamentos precisam ser ampliadas pela Anvisa. O PMR é uma estratégia importante em saúde pública no gerenciamento de novos riscos, no acompanhamento dos conhecidos e para a promoção do uso seguro dos medicamentos.

Abstract Risk mitigation plans (RMP) are an innovative and important strategy for monitoring the sanitary risks of medication. The scope of the study was to identify RMPs for drugs registered with the Food and Drug Administration (FDA) and the actions to minimize risks established by the Brazilian Health Surveillance Agency (Anvisa) and the manufacturers of these drugs. This is a quantitative and descriptive study including a survey together with the pharmaceutical industries and research on sites and databases of Anvisa, the FDA and pharmaceutical industries. Forty drugs with RMPs filed with the FDA were also registered with Anvisa. Only 4 laboratories (10f%) reported RMPs developed in Brazil. Safety information for 15 drugs (37.5%) were located on the Anvisa site. In 91.4% of Brazilian user package leaflets there is safety information equivalent to actions to promote safe use described in RMPs available on the FDA website. The actions of communication on drug safety and sanitary risk of drugs needs to be expanded by Anvisa. The RMP is an important strategy in public health for managing new risks, monitoring known risks and, especially, for promoting the safe use of medication.

Resumo O plano de minimização de risco (PMR) é uma estratégia inovadora e importante de monitoramento de medicamentos. O estudo visou identificar os PMR de medicamentos registrados na Food and Drug Administration (FDA), e as ações instituídas no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e pelos fabricantes do setor. Estudo descritivo, de natureza quantitativa, que incluiu inquérito com indústrias farmacêuticas, e pesquisa em sites e bases de dados destas, da Anvisa e da FDA. Identificaram-se 40 medicamentos com PMR na FDA e cadastrados no site da Anvisa. Apenas quatro (10,0%) laboratórios informaram desenvolver PMR no Brasil. No site da Anvisa foram identificadas informações de segurança para 15 dos medicamentos (37,5%) com PMR no FDA. Em 91,4% das bulas brasileiras constavam informações de segurança equivalentes às ações de promoção do uso seguro descritas nos PMR disponíveis no site da FDA. As ações de comunicação sobre segurança e risco sanitário de medicamentos precisam ser ampliadas pela Anvisa. O PMR é uma estratégia importante em saúde pública no gerenciamento de novos riscos, no acompanhamento dos conhecidos e para a promoção do uso seguro dos medicamentos.

Abstract Risk mitigation plans (RMP) are an innovative and important strategy for monitoring the sanitary risks of medication. The scope of the study was to identify RMPs for drugs registered with the Food and Drug Administration (FDA) and the actions to minimize risks established by the Brazilian Health Surveillance Agency (Anvisa) and the manufacturers of these drugs. This is a quantitative and descriptive study including a survey together with the pharmaceutical industries and research on sites and databases of Anvisa, the FDA and pharmaceutical industries. Forty drugs with RMPs filed with the FDA were also registered with Anvisa. Only 4 laboratories (10f%) reported RMPs developed in Brazil. Safety information for 15 drugs (37.5%) were located on the Anvisa site. In 91.4% of Brazilian user package leaflets there is safety information equivalent to actions to promote safe use described in RMPs available on the FDA website. The actions of communication on drug safety and sanitary risk of drugs needs to be expanded by Anvisa. The RMP is an important strategy in public health for managing new risks, monitoring known risks and, especially, for promoting the safe use of medication.