O objetivo deste estudo foi analisar as evidências disponíveis sobre a adequação do uso de avaliação econômica sobre incorporação/exclusão de tecnologias para doenças raras. Foi realizada uma revisão estruturada da literatura, nas bases MEDLINE, via PubMed, CRD, LILACS, SciELO e Google Acadêmico (literatura cinzenta). Os estudos de avaliação econômica têm origem na Economia do Bem-Estar, na qual os indivíduos maximizam suas utilidades, fundamentando-se na eficiência alocativa. Não há um critério amplamente aceito para ponderar as utilidades esperadas, no sentido de dar mais peso aos indivíduos com maiores necessidades em saúde. Geralmente não se ponderam assimetricamente as utilidades; todas são tratadas de forma igualitária, que, no caso brasileiro, também é um princípio constitucional. Os sistemas de saúde têm ratificado o uso de avaliação econômica como principal instrumento para auxiliar na tomada de decisão. No entanto, essa postura não exclui o uso de outras metodologias complementares aos estudos de custo-efetividade, como Person Trade-Off e regra de resgate.

This study analyzes the available evidence on the adequacy of economic evaluation for decision-making on the incorporation or exclusion of technologies for rare diseases. The authors conducted a structured literature review in MEDLINE via PubMed, CRD, LILACS, SciELO, and Google Scholar (gray literature). Economic evaluation studies had their origins in Welfare Economics, in which individuals maximize their utilities based on allocative efficiency. There is no widely accepted criterion in the literature to weigh the expected utilities, in the sense of assigning more weight to individuals with greater health needs. Thus, economic evaluation studies do not usually weigh utilities asymmetrically (that is, everyone is treated equally, which in Brazil is also a Constitutional principle). Healthcare systems have ratified the use of economic evaluation as the main tool to assist decision-making. However, this approach does not rule out the use of other methodologies to complement cost-effectiveness studies, such as Person Trade-Off and Rule of Rescue.

El objetivo fue sistematizar las evidencias disponibles sobre la pertinencia de utilizar la evaluación económica para la incorporación/exclusión de tecnología en enfermedades raras. Se realizó una revisión sistemática de la literatura en MEDLINE vía PubMed, CRD, LILACS, SciELO y Google Académico (literatura gris). Los estudios de evaluación económica se originan de la Economía del Bienestar, en la que los individuos maximizan sus utilidades, basándose en la eficiencia de asignación. No existe un criterio ampliamente aceptado para examinar las utilidades, a fin de dar más peso a los individuos con mayores necesidades. Generalmente, los estudios no equilibran asimétricamente las utilidades, todas son consideradas iguales, lo que en Brasil es también un principio constitucional. Los sistemas de salud han ratificado el uso de la evaluación económica como la principal herramienta para ayudar en la toma de decisiones. Sin embargo, este abordaje no excluye el uso de otras metodologías complementarias a los estudios de coste-efectividad, como la técnica de compensación personal o la regla del rescate.

O objetivo deste estudo foi analisar as evidências disponíveis sobre a adequação do uso de avaliação econômica sobre incorporação/exclusão de tecnologias para doenças raras. Foi realizada uma revisão estruturada da literatura, nas bases MEDLINE, via PubMed, CRD, LILACS, SciELO e Google Acadêmico (literatura cinzenta). Os estudos de avaliação econômica têm origem na Economia do Bem-Estar, na qual os indivíduos maximizam suas utilidades, fundamentando-se na eficiência alocativa. Não há um critério amplamente aceito para ponderar as utilidades esperadas, no sentido de dar mais peso aos indivíduos com maiores necessidades em saúde. Geralmente não se ponderam assimetricamente as utilidades; todas são tratadas de forma igualitária, que, no caso brasileiro, também é um princípio constitucional. Os sistemas de saúde têm ratificado o uso de avaliação econômica como principal instrumento para auxiliar na tomada de decisão. No entanto, essa postura não exclui o uso de outras metodologias complementares aos estudos de custo-efetividade, como Person Trade-Off e regra de resgate.

This study analyzes the available evidence on the adequacy of economic evaluation for decision-making on the incorporation or exclusion of technologies for rare diseases. The authors conducted a structured literature review in MEDLINE via PubMed, CRD, LILACS, SciELO, and Google Scholar (gray literature). Economic evaluation studies had their origins in Welfare Economics, in which individuals maximize their utilities based on allocative efficiency. There is no widely accepted criterion in the literature to weigh the expected utilities, in the sense of assigning more weight to individuals with greater health needs. Thus, economic evaluation studies do not usually weigh utilities asymmetrically (that is, everyone is treated equally, which in Brazil is also a Constitutional principle). Healthcare systems have ratified the use of economic evaluation as the main tool to assist decision-making. However, this approach does not rule out the use of other methodologies to complement cost-effectiveness studies, such as Person Trade-Off and Rule of Rescue.

El objetivo fue sistematizar las evidencias disponibles sobre la pertinencia de utilizar la evaluación económica para la incorporación/exclusión de tecnología en enfermedades raras. Se realizó una revisión sistemática de la literatura en MEDLINE vía PubMed, CRD, LILACS, SciELO y Google Académico (literatura gris). Los estudios de evaluación económica se originan de la Economía del Bienestar, en la que los individuos maximizan sus utilidades, basándose en la eficiencia de asignación. No existe un criterio ampliamente aceptado para examinar las utilidades, a fin de dar más peso a los individuos con mayores necesidades. Generalmente, los estudios no equilibran asimétricamente las utilidades, todas son consideradas iguales, lo que en Brasil es también un principio constitucional. Los sistemas de salud han ratificado el uso de la evaluación económica como la principal herramienta para ayudar en la toma de decisiones. Sin embargo, este abordaje no excluye el uso de otras metodologías complementarias a los estudios de coste-efectividad, como la técnica de compensación personal o la regla del rescate.

OBJETIVO: Analisar a relação entre condições macroeconômicas e saúde no Brasil. MÉTODOS: Para analisar o impacto do emprego e a renda sobre a mortalidade, utilizou-se um painel de dados para o Brasil em nível estadual para o período de 1981-2002. Como proxy para saúde, foram utilizadas as informações sobre a taxa de mortalidade obtidas do Sistema de Informações sobre Mortalidade (SIM). Para as condições macroeconômicas, foram empregadas as variáveis emprego e renda média e para os aspectos socioeconômicos, considerou-se a taxa de analfabetismo. Os efeitos das variáveis foram estimados por modelos estático e dinâmico a fim de analisar duas hipóteses: 1) a hipótese de Ruhm, que sugere que elevadas taxas de emprego e de renda estão associadas com maior taxa de mortalidade e 2) a hipótese de Brenner, que indica que elevadas taxas de emprego e de renda estão relacionadas a menores taxas de mortalidade. RESULTADOS: A relação entre a taxa de mortalidade (proxy utilizada para a saúde) com as condições macroeconômicas (mensurada por meio da taxa de emprego) se mostrou negativa. As estimativas indicaram que a taxa de mortalidade total foi maior nos períodos de recessão econômica, sugerindo que à medida que as condições macroeconômicas melhoram, aumentando o nível de emprego na economia, ocorreu uma queda na taxa de mortalidade. A estimativa para a relação entre a taxa de analfabetismo (proxy utilizada para o nível educacional) e a taxa de mortalidade mostrou o papel que maiores níveis de escolaridade têm na melhora da saúde. CONCLUSÕES: Os resultados encontrados a partir do modelo estático e dinâmico para a relação entre a taxa de mortalidade e as condições macroeconômicas favorecem a aceitação da hipótese de Brenner, em que elevadas taxas de emprego estão relacionadas a menores taxas de mortalidade.

OBJECTIVE: To analyze the relationship between macroeconomic conditions and health in Brazil. METHODS: The analysis of the impact of employment and income on mortality in Brazil was based on panel data from Brazilian states between 1981 and 2002. Mortality rates obtained from the national mortality database was used as a proxy for health status, whereas the variables employment, income, and illiteracy rates were used as proxies for macroeconomic and socioeconomic conditions. Static and dynamic models were applied for the analysis of two hypotheses: a) there is a positive relationship between mortality rates and income and employment, as suggested by Ruhm; b) there is a negative relationship between mortality rates and income and employment, as suggested by Brenner. RESULTS: There was found a negative relationship between mortality rates (proxy for health) and macroeconomic conditions (measured by employment rate). The estimates indicated that the overall mortality rate was higher during economic recession, suggesting that as macroeconomic conditions improved, increasing employment rates, there was a decrease in the mortality rate. The estimate for the relationship between illiteracy (proxy for education level) and mortality rate showed that higher levels of education can improve health. CONCLUSIONS: The results from the static and dynamic models support Brenner's hypothesis that there is a negative relationship between mortality rates and macroeconomic conditions.

OBJETIVO: Analizar la relación entre condiciones macroeconómicas y salud en Brasil. MÉTODOS: Para analizar el impacto del empleo y la renta sobre la mortalidad, se utilizó un panel de datos para Brasil en el nivel estatal para el período de 1981-2002. Como proxy para salud, fueron utilizadas las informaciones sobre la tasa de mortalidad, obtenidas del Sistema de Informaciones sobre Mortalidad (SIM). Para las condiciones macroeconómicas, fueron empleadas las variables empleo y renta promedio y para los aspectos socioeconómicos, se consideró la tasa de analfabetismo. Los efectos de las variables fueron estimados por modelos estático y dinámico afín de analizar dos hipótesis: 1) la hipótesis de Ruhm, que sugiere que elevadas tasas de empleo y de renta están asociadas con mayor tasa de mortalidad y 2) la hipótesis de Brenner, que indica que elevadas tasas de empleo y de renta están relacionadas a menores tasas de mortalidad. RESULTADOS: La relación entre la tasa de mortalidad (proxy utilizada para la salud) con las condiciones macroeconómicas (medida por medio de la tasa de empleo) se mostró negativa. Las estimaciones indicaron que la tasa de mortalidad total fue mayor en los períodos de recesión económica, sugiriendo que en la medida en que las condiciones macroeconómicas mejoran, aumentando el nivel de empleo de la economía, ocurrió una caída en la tasa de mortalidad. La estimación para la relación entre la tasa de analfabetismo (proxy utilizada para el nivel educacional) y la tasa de mortalidad mostró que mayores niveles de escolaridad tienen una mejoría de la salud. CONCLUSIONES: Los resultados encontrados a partir del modelo estático y dinámico para la relación entre la tasa de mortalidad y las condiciones macroeconómicas favorecen la aceptación de la hipótesis de Brenner, en que elevadas tasas de empleo están relacionadas con menores tasas de mortalidad.

OBJETIVO: Analisar a relação entre condições macroeconômicas e saúde no Brasil. MÉTODOS: Para analisar o impacto do emprego e a renda sobre a mortalidade, utilizou-se um painel de dados para o Brasil em nível estadual para o período de 1981-2002. Como proxy para saúde, foram utilizadas as informações sobre a taxa de mortalidade obtidas do Sistema de Informações sobre Mortalidade (SIM). Para as condições macroeconômicas, foram empregadas as variáveis emprego e renda média e para os aspectos socioeconômicos, considerou-se a taxa de analfabetismo. Os efeitos das variáveis foram estimados por modelos estático e dinâmico a fim de analisar duas hipóteses: 1) a hipótese de Ruhm, que sugere que elevadas taxas de emprego e de renda estão associadas com maior taxa de mortalidade e 2) a hipótese de Brenner, que indica que elevadas taxas de emprego e de renda estão relacionadas a menores taxas de mortalidade. RESULTADOS: A relação entre a taxa de mortalidade (proxy utilizada para a saúde) com as condições macroeconômicas (mensurada por meio da taxa de emprego) se mostrou negativa. As estimativas indicaram que a taxa de mortalidade total foi maior nos períodos de recessão econômica, sugerindo que à medida que as condições macroeconômicas melhoram, aumentando o nível de emprego na economia, ocorreu uma queda na taxa de mortalidade. A estimativa para a relação entre a taxa de analfabetismo (proxy utilizada para o nível educacional) e a taxa de mortalidade mostrou o papel que maiores níveis de escolaridade têm na melhora da saúde. CONCLUSÕES: Os resultados encontrados a partir do modelo estático e dinâmico para a relação entre a taxa de mortalidade e as condições macroeconômicas favorecem a aceitação da hipótese de Brenner, em que elevadas taxas de emprego estão relacionadas a menores taxas de mortalidade.

OBJECTIVE: To analyze the relationship between macroeconomic conditions and health in Brazil. METHODS: The analysis of the impact of employment and income on mortality in Brazil was based on panel data from Brazilian states between 1981 and 2002. Mortality rates obtained from the national mortality database was used as a proxy for health status, whereas the variables employment, income, and illiteracy rates were used as proxies for macroeconomic and socioeconomic conditions. Static and dynamic models were applied for the analysis of two hypotheses: a) there is a positive relationship between mortality rates and income and employment, as suggested by Ruhm; b) there is a negative relationship between mortality rates and income and employment, as suggested by Brenner. RESULTS: There was found a negative relationship between mortality rates (proxy for health) and macroeconomic conditions (measured by employment rate). The estimates indicated that the overall mortality rate was higher during economic recession, suggesting that as macroeconomic conditions improved, increasing employment rates, there was a decrease in the mortality rate. The estimate for the relationship between illiteracy (proxy for education level) and mortality rate showed that higher levels of education can improve health. CONCLUSIONS: The results from the static and dynamic models support Brenner's hypothesis that there is a negative relationship between mortality rates and macroeconomic conditions.

OBJETIVO: Analizar la relación entre condiciones macroeconómicas y salud en Brasil. MÉTODOS: Para analizar el impacto del empleo y la renta sobre la mortalidad, se utilizó un panel de datos para Brasil en el nivel estatal para el período de 1981-2002. Como proxy para salud, fueron utilizadas las informaciones sobre la tasa de mortalidad, obtenidas del Sistema de Informaciones sobre Mortalidad (SIM). Para las condiciones macroeconómicas, fueron empleadas las variables empleo y renta promedio y para los aspectos socioeconómicos, se consideró la tasa de analfabetismo. Los efectos de las variables fueron estimados por modelos estático y dinámico afín de analizar dos hipótesis: 1) la hipótesis de Ruhm, que sugiere que elevadas tasas de empleo y de renta están asociadas con mayor tasa de mortalidad y 2) la hipótesis de Brenner, que indica que elevadas tasas de empleo y de renta están relacionadas a menores tasas de mortalidad. RESULTADOS: La relación entre la tasa de mortalidad (proxy utilizada para la salud) con las condiciones macroeconómicas (medida por medio de la tasa de empleo) se mostró negativa. Las estimaciones indicaron que la tasa de mortalidad total fue mayor en los períodos de recesión económica, sugiriendo que en la medida en que las condiciones macroeconómicas mejoran, aumentando el nivel de empleo de la economía, ocurrió una caída en la tasa de mortalidad. La estimación para la relación entre la tasa de analfabetismo (proxy utilizada para el nivel educacional) y la tasa de mortalidad mostró que mayores niveles de escolaridad tienen una mejoría de la salud. CONCLUSIONES: Los resultados encontrados a partir del modelo estático y dinámico para la relación entre la tasa de mortalidad y las condiciones macroeconómicas favorecen la aceptación de la hipótesis de Brenner, en que elevadas tasas de empleo están relacionadas con menores tasas de mortalidad.

OBJETIVO: Analisar fatores determinantes do status de saúde em cada estado da Região Nordeste do Brasil. MÉTODOS: Estudo utilizando a metodologia de dados em painel, com informações agregadas para municípios. Os dados compreendem os anos de 1991 e 2000, e foram obtidos no Atlas do Desenvolvimento Humano do Programa das Nações Unidas para o Desenvolvimento, e Secretaria do Tesouro Nacional. Utilizou-se como indicador do status de saúde, a taxa de mortalidade infantil, e como determinantes as variáveis: gastos com saúde e saneamento per capita, números de médicos por mil habitantes, acesso à água tratada, taxa de fecundidade e de analfabetismo, percentual de mães adolescentes, renda per capita e índice de Gini. RESULTADOS: As taxas de mortalidade infantil na região Nordeste reduziram-se em 31,8% no período analisado, desempenho pouco superior ao apresentado para a média nacional. No entanto, em alguns estados, como Rio Grande do Norte, Bahia, Ceará e Alagoas, a redução foi mais significativa. Isso pode ser atribuído à melhora de alguns indicadores que são os principais determinantes da redução da taxa de mortalidade infantil: maior acesso à educação, redução da taxa de fecundidade, aumento da renda, e do acesso à água. CONCLUSÕES: Os estados que apresentaram maiores ganhos no acesso à água tratada, educação, renda e redução da taxa de fecundidade, foram também os que obtiveram maiores ganhos na redução da mortalidade de menores de um ano de idade.

OBJECTIVE: To assess health status determinants in Brazil's Northeast states. METHODS: Study carried out based on panel data analysis of aggregated information for municipalities. Data was obtained from the United Nations Development Program Atlas of Human Development and Brazilian National Treasury Department for the years 1991 and 2000. Health status indicator was infant mortality rate and health determinants were the following variables: per capita health and sanitation expenditure; number of physicians per inhabitant; access to drinking water; fertility rate; illiteracy rate; percentage of adolescent mothers; per capita income; and Gini coefficient. RESULTS: Infant mortality rates in Northeast Brazil were reduced by 31.8%, during the period studied, slightly above the national average. However, in some states, such as Rio Grande do Norte, Bahia, Ceará and Alagoas, the reduction was more significant. This can be attributed to improvement in some indicators that are main determinants of infant mortality rate reduction: greater access to education, reduction of fertility rates, increased income, and access to drinking water. CONCLUSIONS: Brazilian states that showed greater gains in access to drinking water, education, income and reduction of fertility rates were also the ones that achieved major reductions in mortality of children under a year of age.

OBJETIVO: Analizar factores determinantes del estatus de salud en cada estado de la región del Noreste de Brasil. MÉTODOS: Se realizó estudio utilizando la metodología de datos de panel, con informaciones agregadas para municipios. Los datos comprenden los años de 1991 y 2000, y fueron obtenidos en el Atlas de Desarrollo Humano del Programa de las Naciones Unidas para el Desarrollo, y Secretaria del Tesoro Nacional. Se utilizó como indicador del estatus de salud, la tasa de mortalidad infantil, y como determinantes las variables: gastos con salud y saneamiento per capita, números de médicos por mil habitantes, acceso a agua tratada, tasa de fecundidad y de analfabetismo, porcentaje de madres adolescentes, renta per capita e índice de Gini. RESULTADOS: Las tasas de mortalidad infantil en la región del Noreste se redujeron en 31% en el período analizado, desempeño poco superior al presentando para el promedio nacional. Sin embargo, en algunos estados, como Río Grande del Norte, Bahía, Ceará y Alagoas, la reducción fue más significativa. Esto puede ser atribuido a la mejoría de algunos indicadores que son los principales determinantes de la reducción de la tasa de mortalidad infantil: mayor acceso a la educación, reducción de la tasa de fecundidad, aumento de la renta, y del acceso al agua. CONCLUSIONES: Los estados que presentaron mayores beneficios en el acceso al agua tratada, educación, renta y reducción de la tasa de fecundidad, fueron los que obtuvieron mayores beneficios en la reducción de la mortalidad de menores de un año de edad.

OBJETIVO: Analisar fatores determinantes do status de saúde em cada estado da Região Nordeste do Brasil. MÉTODOS: Estudo utilizando a metodologia de dados em painel, com informações agregadas para municípios. Os dados compreendem os anos de 1991 e 2000, e foram obtidos no Atlas do Desenvolvimento Humano do Programa das Nações Unidas para o Desenvolvimento, e Secretaria do Tesouro Nacional. Utilizou-se como indicador do status de saúde, a taxa de mortalidade infantil, e como determinantes as variáveis: gastos com saúde e saneamento per capita, números de médicos por mil habitantes, acesso à água tratada, taxa de fecundidade e de analfabetismo, percentual de mães adolescentes, renda per capita e índice de Gini. RESULTADOS: As taxas de mortalidade infantil na região Nordeste reduziram-se em 31,8% no período analisado, desempenho pouco superior ao apresentado para a média nacional. No entanto, em alguns estados, como Rio Grande do Norte, Bahia, Ceará e Alagoas, a redução foi mais significativa. Isso pode ser atribuído à melhora de alguns indicadores que são os principais determinantes da redução da taxa de mortalidade infantil: maior acesso à educação, redução da taxa de fecundidade, aumento da renda, e do acesso à água. CONCLUSÕES: Os estados que apresentaram maiores ganhos no acesso à água tratada, educação, renda e redução da taxa de fecundidade, foram também os que obtiveram maiores ganhos na redução da mortalidade de menores de um ano de idade.

OBJECTIVE: To assess health status determinants in Brazil's Northeast states. METHODS: Study carried out based on panel data analysis of aggregated information for municipalities. Data was obtained from the United Nations Development Program Atlas of Human Development and Brazilian National Treasury Department for the years 1991 and 2000. Health status indicator was infant mortality rate and health determinants were the following variables: per capita health and sanitation expenditure; number of physicians per inhabitant; access to drinking water; fertility rate; illiteracy rate; percentage of adolescent mothers; per capita income; and Gini coefficient. RESULTS: Infant mortality rates in Northeast Brazil were reduced by 31.8%, during the period studied, slightly above the national average. However, in some states, such as Rio Grande do Norte, Bahia, Ceará and Alagoas, the reduction was more significant. This can be attributed to improvement in some indicators that are main determinants of infant mortality rate reduction: greater access to education, reduction of fertility rates, increased income, and access to drinking water. CONCLUSIONS: Brazilian states that showed greater gains in access to drinking water, education, income and reduction of fertility rates were also the ones that achieved major reductions in mortality of children under a year of age.

OBJETIVO: Analizar factores determinantes del estatus de salud en cada estado de la región del Noreste de Brasil. MÉTODOS: Se realizó estudio utilizando la metodología de datos de panel, con informaciones agregadas para municipios. Los datos comprenden los años de 1991 y 2000, y fueron obtenidos en el Atlas de Desarrollo Humano del Programa de las Naciones Unidas para el Desarrollo, y Secretaria del Tesoro Nacional. Se utilizó como indicador del estatus de salud, la tasa de mortalidad infantil, y como determinantes las variables: gastos con salud y saneamiento per capita, números de médicos por mil habitantes, acceso a agua tratada, tasa de fecundidad y de analfabetismo, porcentaje de madres adolescentes, renta per capita e índice de Gini. RESULTADOS: Las tasas de mortalidad infantil en la región del Noreste se redujeron en 31% en el período analizado, desempeño poco superior al presentando para el promedio nacional. Sin embargo, en algunos estados, como Río Grande del Norte, Bahía, Ceará y Alagoas, la reducción fue más significativa. Esto puede ser atribuido a la mejoría de algunos indicadores que son los principales determinantes de la reducción de la tasa de mortalidad infantil: mayor acceso a la educación, reducción de la tasa de fecundidad, aumento de la renta, y del acceso al agua. CONCLUSIONES: Los estados que presentaron mayores beneficios en el acceso al agua tratada, educación, renta y reducción de la tasa de fecundidad, fueron los que obtuvieron mayores beneficios en la reducción de la mortalidad de menores de un año de edad.