Abstract: The aim of the present study was to analyze the relationship of OM with possible risk factors such as oral health condition, immunological status and IL-1β profile in patients submitted to hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Fifty-four individuals submitted to HSCT were included. All patients received previous dental treatment and photobiomodulation (PBM) as the institutional OM preventive protocol. OM scores, immune status, and IL-1β levels were determined during the conditioning period and at D+3 and D+8 after HSC infusion. IL-1β gene polymorphism was also analyzed during conditioning. Possible associations of OM with risk factors were analyzed using conditional Fisher's exact test. OM was observed in 34 patients (62.9%) classified as Grade 1 (13 patients/24.1%), Grade 2 (14 patients/25.9%), Grade 3 (3 patients/5.5%), and Grade 4 (4 patients/7.4%). Allogeneic HSCT individuals exhibited a higher OM grade than autologous subjects. Moreover, an association was observed between severe OM and severe gingivitis (p = 0.01), neutropenia (p = 0.03), and leukopenia (p = 0.04). A significant association between OM and lower IL-1β levels was detected at three time points, i.e., conditioning (p = 0.048), D+3 (p = 0.01), and D+8 (p = 0.005). The results showed that IL-1β gene polymorphism was not associated with OM. Our study provided important insights into the scope of OM risk factors in the setting of HSCT. Patients submitted to HSCT with severe gingivitis prior to chemotherapy and with severe neutropenia and leukopenia exhibited a higher OM grade. Further investigation will be necessary to better understand the exact role of IL-1β in the context of OM pathobiology and to validate cytokine analysis in larger cohorts.

ABSTRACT In the present paper we summarize the suggestions of a multidisciplinary group including experts in pediatric oncology and infectious diseases who reviewed the medical literature to elaborate a consensus document (CD) for the diagnosis and clinical management of invasive fungal diseases (IFDs) in children with hematologic cancer and those who underwent hematopoietic stem-cell transplantation. All major multicenter studies designed to characterize the epidemiology of IFDs in children with cancer, as well as all randomized clinical trials addressing empirical and targeted antifungal therapy were reviewed. In the absence of randomized clinical trials, the best evidence available to support the recommendations were selected. Algorithms for early diagnosis and best clinical management of IFDs are also presented. This document summarizes practical recommendations that will certainly help pediatricians to best treat their patients suffering of invasive fungal diseases.

RESUMO Objetivo: determinar a expressão de neurotrofinas e seus receptores tirosina quinases em pacientes com osteossarcoma (OS) e sua correlação com desfechos clínicos. Métodos: biópsias de tumores primários de pacientes com OS tratados em uma única instituição, consecutivamente, entre 2002 e 2015, foram analisados através de imuno-histoquímica para expressão de receptores de tirosina quinase A e B (TrKA e TrKB), fator de crescimento neural (NGF) e fator neurotrófico derivado do cérebro (BDNF). De forma independente, dois patologistas classificaram os marcadores de imuno-histoquímica como negativos (negativos e focais fracos) ou positivos (moderado focal/difuso ou forte focal/difuso). Resultados: foram analisados dados de 19 pacientes (10 do sexo feminino e 9 do masculino) com mediana de idade de 12 anos (5 a 17,3 anos). Dos tumores, 83,3% estavam localizados em membros inferiores e 63,2% dos pacientes eram metastáticos ao diagnóstico. A sobrevida global em cinco anos foi de 55,3%. BDNF foi positivo em 16 pacientes (84%) e NGF em 14 pacientes (73%). TrKA e TrKB apresentaram coloração positiva em quatro (21,1%) e oito (42,1%) pacientes, respectivamente. A análise de sobrevida não demonstrou diferença significativa entre receptores TrK e neurotrofinas. Conclusão: amostras de OS primário expressam neurotrofinas e receptores TrK através de imuno-histoquímica. Estudos futuros podem auxiliar na identificação do papel das mesmas na patogênese do OS e determinar se há possível correlação prognóstica.

ABSTRACT Objective: to determine the expression of neurotrophins and their tyrosine-kinase receptors in patients with osteosarcoma (OS) and their correlation with clinical outcomes. Methods: we applied immunohistochemistry to biopsy specimens of patients consecutively treated for primary OS at a single institution between 2002 and 2015, analyzing them for expression receptors of tyrosine kinase A and B (TrKA and TrKB), neural growth factor (NGF) and brain derived neurotrophic factor (BDNF). Independently, two pathologists classified the immunohistochemical markers as negative (negative or weak focal) or positive (moderate focal/diffuse or strong focal/diffuse). Results: we analyzed data from 19 patients (10 females and 9 males), with median age of 12 years (5 to 17.3). Tumors’ location were 83.3% in the lower limbs, and 63.2% of patients had metastases at diagnosis. Five-year overall survival was 55.3%. BDNF was positive in 16 patients (84%) and NGF in 14 (73%). TrKA and TrKB presented positive staining in four (21,1%) and eight (42,1%) patients, respectively. Survival analysis showed no significant difference between TrK receptors and neurotrophins. Conclusion: primary OS samples express neurotrophins and TrK receptors by immunohistochemistry. Future studies should explore their role in OS pathogenesis and determine their prognostic significance in larger cohorts.

RESUMO O transplante de células tronco hematopoiéticas (TCTH) é o único tratamento disponível para o envolvimento neurológico de doenças como a leucodistrofia metacromática (MLD), a mucopolissacaridose tipo I-Hurler (MPS-IH) e a adrenoleucodistrofia (CALD). Objetivos Descrever a sobrevida e os desfechos neurológicos após o TCTH nessas doenças. Métodos Sete pacientes CALD, 2 MLD e 2 MPS-IH realizaram TCTH entre 2007 e 2014. Avaliações neurológicas, ressonância nuclear magnética e estudos bioquímicos e moleculares foram feitos no baseline e repetidos quando apropriado. Resultados Desfechos favoráveis foram obtidos em 4/5 TCTH de doadores relacionados e em 3/6 não relacionados. Dois pacientes faleceram de complicações do procedimento. Nove transplantados sobreviveram após uma mediana de 3,7 anos: estabilização neurológica foi obtida em 5/6 CALD, ½ MLD e em um caso MPS-IH. As lesões encefálicas de um caso MPS-IH reduziram-se quatro anos após o TCTH. Conclusão Bons desfechos foram obtidos quando o TCTH foi feito antes da vida adulta, cedo no curso clínico e/ou a partir de um doador relacionado.

ABSTRACT Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only available treatment for the neurological involvement of disorders such as late-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), mucopolysaccharidosis type I-Hurler (MPS-IH), and X-linked cerebral adrenoleukodystrophy (CALD). Objective To describe survival and neurological outcomes after HSCT for these disorders. Methods Seven CALD, 2 MLD and 2 MPS-IH patients underwent HSCT between 2007 and 2014. Neurological examinations, magnetic resonance imaging, molecular and biochemical studies were obtained at baseline and repeated when appropriated. Results Favorable outcomes were obtained with 4/5 related and 3/6 unrelated donors. Two patients died from procedure-related complications. Nine transplanted patients were alive after a median of 3.7 years: neurological stabilization was obtained in 5/6 CALD, 1/2 MLD, and one MPS-IH patient. Brain lesions of the MPS-IH patient were reduced four years after HSCT. Conclusion Good outcomes were obtained when HSCT was performed before adulthood, early in the clinical course, and/or from a related donor.

O artigo objetiva avaliar o cumprimento dos aspectos éticos e normativos de um protocolo de experimentação clínica multicêntrico em oncologia pediátrica. A análise do trâmite regulatório, bem como do processo de obtenção do termo de consentimento de 180 pacientes de 16 instituições, foi empreendida por meio das fichas clínicas dos pacientes. Dez dos dezesseis centros submeteram o protocolo ao comitê de ética em pesquisa local. Em relação ao termo de consentimento livre e esclarecido, 161 dos 180 pacientes consentiram e assinaram o termo aplicado pelo pesquisador. A coordenação do estudo compreende que houve algumas limitações relacionadas com estes aspectos, pois o estudo envolveu significativo número de instituições. Por este motivo, especialmente em projetos multicêntricos, uma monitoria mais rigorosa, tanto em termos de orientação e fiscalização do trâmite regulatório como no processo de obtenção do Termo de Consentimento Livre Esclarecido, poderia prevenir situações como as encontradas.

The article aims to assess compliance with normative and ethical aspects of a multicenter clinical trial protocol in pediatric oncology. The analysis of the regulatory proceeding, as well as the process of obtaining the Consent of 180 patients from 16 institutions was undertaken through the medical records of patients. Ten of the sixteen centers submitted the Protocol to the Institutional Review Board. Regarding Informed Consent, 161 of 180 patients consented and signed by the researcher. The Coordination Study understands that there are some limitations related to these aspects, which was already expected because the study involved a significant number of institutions. For this reason, especially in multicenter projects, a more rigorous monitoring in terms of guidance and supervision of the regulatory proceeding as in the process of obtaining the Informed Consent, could prevent situations such as those encountered.

El artículo tiene como objetivo evaluar el cumplimiento de los aspectos normativos y éticos de un protocolo de ensayo clínico multicéntrico en oncología pediátrica. El análisis del proceso regulatorio, así como el proceso de obtener el consentimiento de 180 pacientes procedentes de 16 instituciones se llevó a cabo a través de las historias clínicas de los pacientes. Diez de los dieciséis centros presentado el Protocolo para la Ética en la búsqueda local. En cuanto a caducidad de Consentimiento, 161 de 180 pacientes consentido y firmado por el investigador. Coordinación del Estudio entiende que hay algunas limitaciones relacionadas con estos aspectos, que ya se esperaba debido a que el estudio incluyó un número significativo de instituciones. Por esta razón, especialmente en proyectos multicéntricos, un control más riguroso en términos de orientación y supervisión del procedimiento regulador como en el proceso de obtención de la IC, podría evitar situaciones como las que se encuentran.

A leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) é uma doença rara, que representa de 2%a 3% de todas as leucemias pediátricas. É uma doença clonal de células da linhagem mieloide, que apresenta características de mieloproliferação e de displasia. Os sinais e os sintomas são resultantes da infiltração de células monocíticas malignas em órgãos não hematopoéticos. Os sintomas mais comuns são febre, tosse, infecção, fraqueza, palidez, linfadenopatia, hepatoesplenomegalia, lesões cutâneas e manifestações hemorrágicas. Como a LMMJ exibe um curso clínico muito agressivo e responde pobremente à quimioterapia, o transplante de células-tronco hematopoéticas é a única modalidade terapêutica curativa. Neste estudo, relatamos o caso de um paciente do sexo masculino, com um ano e dez meses de idade, que compareceu na emergência do Hospital de Clínicas de Porto Alegre por apresentar febre, com diagnóstico prévio de mononucleose feito em outra Instituição. A apresentação clínica, em conjunto com os achados laboratoriais, permitiu o diagnóstico correto. O paciente foi tratado com quimioterapia e submetido a transplante de células-tronco hematopoéticas.

Juvenile myelomonocytic leukemia (JMML) is a rare hematopoietic malignancy, which accounts for 2 to 3% of all pediatric leukemia. JMML is a myeloproliferative disorder characterized by monoclonal overproduction of myeloid cells. The signs and symptoms are a result of the infiltration of monocytic cells into non-hematopoietic organs; the most common symptoms are fever, cough, infection, weakness, pallor, lymphadenopathy, hepatosplenomegaly, skin lesions and bleeding. JMML runs an aggressive clinical course and responds poorly to chemotherapy. Hematopoietic stem cell transplantation is the only curative treatment. We describe the case of a 22-month-old male child, who appeared in the emergency room of Hospital de Clínicas de Porto Alegre because of fever and with a previous diagnosis of mononucleosis made at another Institution. The clinical presentation together with laboratory findings allowed the correct diagnosis. The patient was treated with chemotherapy and underwent hematopoietic stem cell transplantation.

OBJETIVO: Comparar o uso de antibioticoterapia endovenosa versus oral. MÉTODOS: Foram selecionadas todas as crianças e adolescentes neutropênicos com idade inferior a 18 anos classificados como baixo risco para complicações e recebendo quimioterapia. O estudo ocorreu entre 2002 e 2005 na Unidade de Oncologia Pediátrica, Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Porto Alegre (RS). Os pacientes, divididos em grupo A e grupo B, eram randomizados para receber terapia oral ou endovenosa. O tratamento utilizado para o grupo A foi ciprofloxacina e amoxicilina/clavulanato via oral e placebo endovenoso e, para o grupo B, cefepime e placebo oral. RESULTADOS: Foram selecionados 91 episódios consecutivos de neutropenia febril em 58 crianças. Para os pacientes do grupo A, a taxa de falência foi de 51,2% e a média de tempo de hospitalização foi de 8 dias (variação de 2-10). Para os pacientes tratados com antibioticoterapia endovenosa, a taxa de falência foi de 45,8% e a média de tempo de hospitalização foi de 7 dias (variação de 3-10). CONCLUSÃO: Neste estudo não houve diferenças entre a antibioticoterapia oral versus a terapia endovenosa. Estudos randomizados com maior número de pacientes são necessários antes de padronizar a terapêutica oral como tratamento para esta população de pacientes.

OBJECTIVE: To compare the use of intravenous vs. oral antibiotic therapy. METHODS: All febrile neutropenic patients younger than 18 years old with low risk of complications and receiving chemotherapy were selected. The study was conducted from 2002 to 2005 at the Pediatric Oncology Unit of Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Porto Alegre, Brazil. Patients were divided into group A and group B and were randomly assigned to receive oral or intravenous therapy. The empirical antimicrobial treatment used for group A consisted in oral ciprofloxacin plus amoxicillin-clavulanate and intravenous placebo, and group B received cefepime and oral placebo. RESULTS: A total of 91 consecutive episodes of febrile neutropenia in 58 children were included in the study. For patients of group A, treatment failure rate was 51.2%; the mean length of hospital stay was 8 days (range 2-10 days). For patients treated with intravenous antibiotic therapy, treatment failure rate was 45.8%; the mean length of hospital stay was 7 days (range 3-10 days). CONCLUSION: There was no difference in the outcome in oral vs. intravenous therapy. There is need of larger randomized trials before oral empirical therapy administered to this population should be considered the new standard of treatment.

OBJETIVOS: Conhecer as características clínicas e determinar os fatores de importância prognóstica de crianças e adolescentes com osteossarcoma. MATERIAIS E MÉTODOS: Foram revisados os prontuários de crianças e adolescentes com diagnóstico de osteossarcoma tratados entre janeiro de 1992 e dezembro de 2001 pelo Grupo de Tumores Ósseos do Rio Grande do Sul. RESULTADOS: Foram incluídos no estudo 50 pacientes com idade mediana de 13 anos (3 a 22), sendo 68% pacientes do sexo masculino. Os locais primários foram: 50% fêmur, 30% tíbia, 4% ilíaco, 10% úmero, 2% fíbula e 4% outros . Dezenove pacientes (38%) apresentavam metástases ao diagnóstico. Todos os pacientes foram submetidos a quimioterapia. Quanto ao tratamento cirúrgico, 26 pacientes (52%) foram submetidos a amputação, e 17 a cirurgia conservadora (34%). A desidrogenase láctica maior do que 1.000 UI/ml ao diagnóstico, o índice de necrose inferior a 90% e a presença de metástases influíram negativamente no prognóstico. A probabilidade de sobrevida global em 5 anos foi de 33,2+7,2%, com média de follow-up de 36 meses (6-126); a probabilidade de sobrevida livre de eventos em 5 anos foi de 29,7+7%. A probabilidade de sobrevida livre de eventos em 5 anos dos pacientes não-metastáticos ao diagnóstico foi de 45+10,7%, e a dos metastáticos foi zero (médias de follow-up de 78,4 e 18,7 meses, respectivamente); apenas dois dos 19 pacientes com doença metastática encontram-se fora de tratamento e livres de doença, com follow-up de 18 e 30 meses, respectivamente. CONCLUSÃO: A presença de doença metastática e nível sérico de desidrogenase láctica acima de 1.000 UI/ml ao diagnóstico, assim como índice de necrose < 90%, representam fatores prognósticos desfavoráveis. O percentual excessivamente elevado de pacientes com doença metastática ao diagnóstico sugere que se trata de uma população de pacientes com doença biologicamente agressiva ou diagnosticados tardiamente em nosso meio.

OBJECTIVE: To identify the clinical features in osteosarcoma and to investigate their influence on the prognosis of children and adolescents presenting this disease. MATERIAL AND METHODS: The records of children and adolescents with osteosarcoma treated by the Bone Tumors Group of the state of Rio Grande do Sul, Brazil, between January 1992 and December 2001 were reviewed. RESULTS: Fifty consecutive patients were included in this study. Mean age at diagnosis was 13 years (3-22); 68% of the patients were males. The primary site of disease was the femur in 50% of the patients, tibia in 30%, pelvis in 4%, humerus in 10%, fibula in 2% and other sites in 4%. Nineteen patients presented metastases at diagnosis (38%). All patients received chemotherapy and were treated with three different schemes. As for surgical treatment, 26 patients (52%) had an amputation and 17 (34%) received conservative surgery. Serum lactic dehydrogenase > 1,000 UI/ml (p = 0.0159, log rank), tumor necrosis < 90% and presence of metastases had a negative influence on prognosis. The overall 5-year survival was of 33.2+7.2% with mean follow-up of 36 months (6-126). Event-free survival was 29.7+7%. The 5-year event-free survival in non-metastatic patients was 45+10.7%, and zero in metastatic patients (follow-up of 78.4 and 18.7 months, respectively). Only two out of 19 metastatic patients are alive and free of disease at 18 and 30 months respectively. CONCLUSION: Metastatic disease at diagnosis, serum levels of serum lactic dehydrogenase > 1,000 UI/ml and tumor necrosis < 90% are predictors of unfavorable prognosis. The excessively high incidence of metastatic patients may suggest the presence of an aggressive pattern of disease in our population, or may indicate late diagnosis.

OBJETIVOS: Descrever o perfil e as complicações agudas mais importantes das crianças que receberam transplante de medula óssea no serviço de oncologia pediátrica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre. CASUÍSTICA E MÉTODOS: Análise retrospectiva de 41 pacientes, menores de 21 anos, transplantados entre agosto de 1997 até junho de 2002. Deste total, 20 pacientes receberam transplante alogênico, e 21 transplante autogênico. RESULTADOS: No transplante de medula óssea alogênico, a média de idade foi de 8,9 + 5,4 anos, sendo 12 pacientes do sexo masculino. As fontes de células foram: medula óssea, 12; sangue periférico, 5; e sangue de cordão umbilical não aparentado, 3. As doenças tratadas foram: leucemia linfóide aguda em 7 pacientes, leucemia mielóide crônica em 2, leucemia mielóide aguda em 4, síndrome mielodisplásica em 2, linfoma de Burkitt em 1, anemia aplástica grave em 1, anemia de Fanconi em 1, síndrome Chediak-Higashi em 1, e imunodeficiência congênita combinada grave em 1. Um paciente desenvolveu doença do enxerto contra hospedeiro aguda grau 2, três pacientes grau 4, e outros três desenvolveram doença do enxerto contra hospedeiro crônica. Todos haviam recebido sangue periférico como fonte de células. A sobrevida global aos 4 anos foi de 70,0 + 10,3%. A principal causa do óbito foi doença do enxerto contra hospedeiro, em três pacientes, e sepse, em outros três. Todos os óbitos ocorreram antes do centésimo dia. Um dos pacientes que recebeu sangue de cordão umbilical não aparentado está vivo, em bom estado e sem uso de medicações 3 anos e 6 meses pós-transplante. No transplante de medula óssea autogênico, a média de idade foi de 8,7 + 4,3 anos, sendo 11 pacientes do sexo masculino. As fontes de células foram: sangue periférico, 16; medula óssea, 3; sangue periférico mais medula óssea, 2. As doenças tratadas foram: tumor de Wilms em 5 pacientes, tumores da família do sarcoma de Ewing em 4, neuroblastomas em 3, linfomas de Hodgkin em 3, rabdomiossarcomas em 2, tumor neuroectodérmico primitivo do sistema nervoso central em 2, linfoma não-Hodgkin em 1, e leucemia mielóide aguda em 1 paciente. A sobrevida global aos 4 anos está em 59,4 + 11,7%. Cinco óbitos tiveram como causa a progressão da doença de base, um óbito ocorreu devido à infecção 20 meses pós-transplante, e dois óbitos foram precoces por sepse. As toxicidades mais comuns em ambos os grupos foram vômitos, mucosite, diarréia e dor abdominal. Infecções foram documentadas em 58,5% dos pacientes, e 46,9% tiveram no mínimo um agente isolado na hemocultura. O tempo de enxertia de neutrófilos e plaquetas correlacionou-se com o número de células progenitoras infundidas. CONCLUSÃO: A sobrevida de nossos pacientes é semelhante à encontrada na literatura de outros serviços nacionais e internacionais. Não encontramos diferença entre os dois tipos de transplante com relação às toxicidades agudas e às infecções.

OBJECTIVES: To describe the demographics and the most important acute clinical complications in patients undergoing bone marrow transplantation in the Pediatric Oncology Unit at Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brazil. MATERIAL AND METHODS: A retrospective analysis was performed including 41 patients treated between August 1997 and June 2002. Twenty patients received allogeneic transplants (AG) and 21 received autologous transplants (AT). RESULTS: The mean age of AG patients was 8.9 + 5.4 years. Twelve patients were male. Stem cell sources were: bone marrow in 12 patients; peripheral blood in 5; and unrelated cord blood in 3. The diseases were acute lymphoid leukemia in 7 patients; acute myeloid leukemia in 4; chronic myeloid leukemia in 2; myelodysplastic syndrome in 2; Burkitt's lymphoma in 1; severe combined immunodeficiency in 1; Chediaki-Higashi syndrome in 1; Fanconi anemia in 1; and aplastic anemia in 1. One patient developed grade II acute graft-versus-host-disease (GVHD), and three patients had grade IV GVHD. Three patients developed chronic GVHD. In all of them, the cell source was peripheral blood. Survival in this group was 70.0 + 10.3%. The main cause of death was GVHD in three patients and sepsis in another three. All deaths occurred before day 100. One of the patients who received unrelated cord blood is alive 3.5 years after the transplantation. In AG patients, mean age was 8.7 + 4.3 years. Eleven patients were male. The stem cell sources were: peripheral blood in 16; bone marrow in 3; and peripheral blood + bone marrow in 2. The diseases were: Wilms' tumor in 5 patients; Ewing's sarcoma family tumors in 4; neuroblastoma in 3; Hodgkin's disease in 3; non-Hodgkin's lymphoma in 1; rhabdomyosarcoma in 2; neuroectodermic tumor of the central nervous system in 2; acute myeloid leukemia in 1. Survival in this group was 59.4 + 11.7%. Five patients died due to tumor relapse, 2 patients due to sepsis and one patient died in remission 20 months after bone marrow transplantation due to infection. In the whole group, the most common toxicities were vomiting, mucositis, diarrhea and abdominal pain. Infections were recorded in 58.5% of the patients. In 46.9%, at least one pathogen was isolated in the blood culture. The time required for neutrophil and platelet engraftment was correlated to the number of hematopoietic stem cell infused. CONCLUSION: The overall survival in our patients is similar to that reported in the literature. We did not find differences between AT and AG patients regarding acute toxicities and infections.

OBJETIVO: descrever as indicações, tipos, principais etapas e complicações do transplante de medula óssea, na forma de uma revisão, com a finalidade de facilitar a compreensão do processo pelo pediatra. FONTES DE DADOS: revisão bibliográfica sobre o tema, utilizando-se como base de dados o Medline. SÍNTESE DOS DADOS: são abordados os tipos de transplante de medula óssea autogênico, singênico e alogênico com suas indicações clínicas, os procedimentos de seleção de doadores, de coleta e infusão das células que irão reconstituir os sistemas hematopoético e imunológico. Expõem-se as alternativas para condicionamento pré-transplante e as novas fontes de células, como o sangue de cordão umbilical, descrevendo-se os resultados e as principais complicações relacionadas ao procedimento, tais como infecções oportunistas, doença enxerto contra hospedeiro, complicações hepáticas, gastrintestinais, gênito-urinárias e cárdio-respiratórias. Aborda-se o risco de complicações tardias e seu impacto na qualidade de vida pós-transplante. CONCLUSÕES: o transplante de medula óssea não proporciona a todos os pacientes uma sobrevida absolutamente normal, mas é um progresso considerável no tratamento das doenças que há pouco tempo não apresentavam alternativas terapêuticas satisfatórias. Conhecendo as diversas etapas do procedimento e sua morbidade, o pediatra pode representar uma fonte de informações aos pacientes com indicação de transplante de medula óssea e seus familiares.

OBJECTIVE: to review the indications, main steps and complications of bone marrow transplantation in children. SOURCES: medline-based literature review. SUMMARY OF THE FINDINGS: we comment about the indications of autologous, allogeneic and syngeneic bone marrow transplantation, donor selections, harvest and infusion of the hematopoietic progenitor cells that will reconstitute the hematopoietic and immune systems. We describe the different conditioning regimens and the new sources of cells, such as cord blood. We also describe the most common events after the procedure, including infections, graft versus host disease, and cardiovascular, pulmonary, hepatic, genitourinary, and gastrointestinal complications. The late effects and their impact on quality of life are also discussed. CONCLUSIONS: bone marrow transplantation does not confer an absolutely normal life span to all the patients; however, it represents the only chance of cure for children with certain neoplastic or immunological diseases. By knowing the steps of the procedure, pediatricians can be a source of information on bone marrow transplantation to the patients and their families.